Healthcare Provider Guide - Brazilian Portuguese

English | 日本語 | Português (Brasil) | Español

Terapias Celulares e Gênicas não-comprovadas: Orientações e Materiais de Apoio para Profissionais da Saúde


A Sociedade Internacional de Terapia Celular e Gênica, do inglês International Society for Cell and Gene Therapy (ISCT), reúne especialistas de todo o mundo que tem o compromisso de desenvolver tratamentos inovadores que podem ter um impacto positivo e significativo nas vidas de muitas pessoas. Trabalhamos para melhorar tanto a expectativa, como a qualidade de vida de pacientes com algumas das necessidades médicas mais desafiadoras em qualquer sociedade.

Índice

Terapia celulares e gênicas (TCGs) são um campo da medicina em rápido crescimento

Alguns produtos celulares e gênicos já estão disponíveis como parte da rotina clínica em alguns países, mas não em todos, com mais produtos em desenvolvimento.

Leia Mais →

Onde há aprovação e comprovação por órgãos reguladores que avaliam de forma independente a sua segurança e eficácia, esses sistemas e avanços devem ser acolhidos e fortalecidos. Neste contexto, produtos bem estudados e aprovados podem impactar positivamente a vida de pessoas que convivem sob certas condições, bem como suas famílias e redes de apoio. 

A ISCT apoia integralmente o desenvolvimento ético de produtos à base de células e genes, priorizando a segurança e o benefício do paciente, assim como uma busca por melhorias contínuas na prática clínica.

Entretanto, algumas pessoas ou empresas têm fornecido produtos não comprovados e não aprovados diretamente ao público, muitas vezes composto por indivíduos em situações vulneráveis, que buscam uma cura ou soluções práticas e imediatas após receberem diagnósticos devastadores.

A ISCT preocupa-se gravemente em relação a essas práticas antiéticas e busca garantir que o público esteja protegido.

DO QUE SE TRATA ESTE GUIA

Este guia fornece orientações para profissionais da saúde sobre como identificar e distinguir produtos de TCG aprovados e seguros daqueles que não possuem dados comprovados de segurança e eficácia, e que não receberam aprovação de órgãos reguladores apropriados. Este guia também fornece informações sobre como relatar suspeitas ou más práticas resultantes do uso de produtos não comprovados.   

O Apêndice 1 fornece uma lista de recursos sobre TCG e orientações sobre como determinar quais são comprovadas e quais não são.

Produtos de TCG
regulados

Os produtos de TCG devem ser submetidos a um processo rigoroso de demonstração de qualidade, segurança e eficácia, sob supervisão de agências reguladoras competentes em todo o mundo.

Produtos aprovados e comprovados são disponibilizados ao público somente após sua qualidade, segurança e efetividade terem sido demonstradas através de ensaios clínicos cuidadosamente conduzidos e monitorados, com resultados publicados em periódicos científicos de renome após revisão por pares.

Uma lista de produtos aprovados pode ser consultada em websites de agências reguladoras competentes (Apêndice 2) e na página de Recursos Informativos do Comitê de Ética em Terapia Celular e Gênica (ECGT) da ISCT.

Na América do Norte, Europa, Australia e outras regiões, produtos de TCG são classificados, geralmente, da seguinte forma:
• Aprovado para uso em ensaios clínicos, ainda não comprovado
• Aprovado para uso comercial, comprovado

No Japão e em outras regiões, produtos de TCG podem ser classificados da seguinte maneira:
• Aprovado para uso em ensaios clínicos, ainda não comprovado
• Aprovado para uso comercial, comprovado
• Autorizado para uso condicional, não comprovado

Aprovado para Uso Comercial significa que um produto cumpriu todos os requerimentos regulatórios, incluindo evidência clínica extensa (geralmente até Fase III), comprovando sua segurança e efetividade. Pode ser comercializado e prescrito sem condições adicionais.

Autorizado para Uso Condicional permite que um medicamento possa ser usado de forma mais precoce que a habitual, baseando em evidências promissoras, porém limitadas (por exemplo, estudos de Fase III). Isto é típico para doenças graves sem tratamentos médicos eficazes disponíveis. No entanto, a aprovação deve cumprir algumas condições: o fabricante deve continuar los estudos do medicamento (condução de estudos de Fase III, por exemplo) e notificar dados de segurança e efetividade de forma contínua. É temporário e pode ser revogado ou atualizado baseando-se em novas evidências.

Produtos de TCG
não regulados

A quantidade de empresas que fornecem TCG não comprovadas diretamente ao público tem crescido ultimamente.

Estes produtos são apresentados como seguros e efetivos para uma variedade de condições clínicas, mas raramente existem evidências científicas que dão suporte às alegações benéficas dos produtos comercializados.

INDICADORES DE QUE UMA DETERMINADA TERAPIA PODE SER NÃO-COMPROVADA

CARACTERÍSTICAS DE TERAPIAS NÃO COMPROVADAS

As terapias não comprovadas geralmente atendem a alguns ou todos os seguintes critérios:

Fundamentação científica pouco clara que sugira possível eficácia




Falta de compreensão do mecanismo de ação e/ou da função biológica que sustente o uso clínico


Dados insuficientes de ensaios in vitro, modelos animais e/ou estudos clínicos quanto ao perfil de segurança para uso em pacientes

Ausência de abordagem padronizada para confirmar a qualidade do produto e garantir consistência na fabricação

Informações inadequadas fornecidas aos pacientes, comprometendo o consentimento informado


Administração por métodos não padronizados ou não validados


Falta de supervisão por agências reguladoras competentes

Cobrança elevada por tratamentos ou participação em estudos clínicos

COMERCIALIZAÇÃO DE PRODUTOS DE TCG NÃO COMPROVADOS E NÃO AUTORIZADOS

Produtos de TCG não comprovados frequentemente são comercializados com aparência de respaldo científico mais robusto do que possuem.

Essas estratégias são conhecidas como:

“selo de legitimidade científica”

Esse selo de legitimidade científica é frequentemente utilizado em publicidade direta ao consumidor por meio das redes sociais, podendo inclusive induzir médicos e outros profissionais de saúde ao erro, levando-os a escolher intervenções não comprovadas sem considerar plenamente a ausência de evidências científicas adequadas. Essas estratégias persuasivas vão além de depoimentos de pacientes e do apoio de celebridades.

Embora o “selo de legitimidade científica” possa de fato ser característico de pesquisas clínicas legítimas, nenhum deles, isoladamente, fornece evidência suficiente para estabelecer que uma nova terapia seja segura e eficaz. Dessa forma, os profissionais de saúde desempenham um papel fundamental na prevenção do uso de TCGs não comprovadas, uma vez que constituem um grupo de referência ao qual o público leigo normalmente recorre para obter orientação.

Exemplos de táticas a serem observadas

QUAIS OUTRAS AÇÕES OS PROFISSIONAIS DE SAÚDE PODEM
TOMAR PARA AJUDAR O PÚBLICO A AVALIAR TCGs?

01

Ajudar potenciais pacientes a revisar os dados científicos para verificar se o produto foi submetido a estudos pré-clínicos e clínicos adequados. Os sites que facilitam essa análise estão listados no Apêndice 1.

02

Na ausência de terapias celulares aprovadas e comprovadas para uma determinada condição, auxiliar potenciais pacientes a identificar ensaios clínicos apropriados, conduzidos de forma científica e com a devida supervisão regulatória.

03

Reportar clínicas ou empresas que façam alegações terapêuticas sem respaldo científico aos órgãos reguladores competentes, às associações de pacientes e a organizações/sociedades científicas, como a ISCT e seu comitê ECGT. Essas entidades podem disseminar informações que orientem o público a buscar provedores legítimos e evitar práticas antiéticas.

04

Auxiliar indivíduos que tenham sido prejudicados por terapias celulares não comprovadas a reportar o ocorrido às agências reguladoras, associações de pacientes, ISCT e seu comitê ECGT, e/ou sociedades científicas relevantes. Quanto maior o número de pessoas envolvidas na disseminação dessas informações, maior a probabilidade de que elas alcancem quem realmente precisa.

Further details on reporting are provided below (Appendix 3).

MECANISMOS DE NOTIFICAÇÃO

Na situação, infelizmente possível, em que um indivíduo tenha sido prejudicado ao receber um produto de TCG não comprovado, é fundamental que esse dano seja reportado aos seus médicos e cuidadores, bem como às agências reguladoras competentes (Apêndice 3).

Essas agências não apenas podem monitorar esses eventos, como também identificar e responsabilizar prestadores e profissionais que atuem de forma inadequada ou antiética.

RESUMO

O uso de tratamentos baseados em TCGs não comprovadas pode representar risco não apenas para os indivíduos que recebem o produto, mas também gerar impactos mais amplos sobre familiares e cuidadores.

Além disso, tais tratamentos podem prejudicar estudos legítimos que buscam desenvolver novas terapias seguras e comprovadamente eficazes. A ISCT recomenda que os profissionais de saúde analisem cuidadosamente todas as informações disponíveis e estejam atentos às características comuns de intervenções não comprovadas, a fim de formular recomendações bem fundamentadas sobre TCGs e, em última instância, proteger seus pacientes.

A seguir, é apresentada uma lista de organizações que podem fornecer informações adicionais.

APÊNDICE

Aviso: Esta não é uma lista definitiva. Caso deseje que a ISCT considere a inclusão de outras agências reguladoras, entre em contato conosco.

Aviso: Esta não é uma lista definitiva. Caso deseje que a ISCT considere a inclusão de outras agências reguladoras, entre em contato conosco.