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Terapias Celulares y Génicas No Comprobadas: Guías y Recursos para Prestadores de Salud

International Society for Cell & Gene Therapy (ISCT) reúne a expertos de todo el mundo comprometidos con el desarrollo de nuevos tratamientos innovadores que puedan tener un impacto positivo y significativo en la vida de muchas personas. Trabajamos para mejorar tanto la esperanza como la calidad de vida de las personas que viven con algunas de las condiciones médicas mas desafiantes en cualquier sociedad.

ÍNDICE

Las terapias celulares y génicas (CGTs) constituyen un campo de la medicina en rápido crecimiento.

Algunos productos de terapias celulares y génicas ya se encuentran disponibles como parte de la práctica clínica habitual en algunos países, aunque no en todos, y existen más productos en desarrollo.

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Cuando han sido demostradas y aprobadas por las autoridades regulatorias que evalúan de manera independiente su seguridad y eficacia, estos avances deben ser acogidos y respaldados. En este contexto, los productos adecuadamente estudiados y aprobados pueden tener un impacto positivo en la vida de las personas que viven con ciertas condiciones así como en sus familias y redes de apoyo.

ISCT respalda firmemente el desarrollo ético de productos basados en células y genes, teniendo siempre presente la seguridad y el beneficio de los pacientes, y busca además impulsar mejoras en la práctica.

Sin embargo, algunas personas y empresas están ofreciendo productos no comprobados ni aprobados directamente al público. Muchas de estas pessoas se encuentran en situaciones de vulnerabilidad mientras buscan una cura o respuestas tras recibir un diagnóstico devastador.

ISCT manifiesta una profunda preocupación frente a estas prácticas no éticas y procura asegurar que el público esté debidamente protegido.

¿DE QUÉ TRATA ESTA GUÍA?

Esta guía proporciona información dirigida a prestadores de salud sobre cómo identificar y diferenciar los productos de terapias celulares y génicas seguros y aprobados, de aquellos que no cuentan con evidencia demostrada de segurança e eficácia, ni han sido autorizados por las autoridades regulatorias competentes. Asimismo, entrega orientación sobre cómo reportar inquietudes o daños efectivos derivados del uso de productos no comprobados.

El Apéndice 1 incluye una lista de recursos sobre las terapias celulares y génicas, así como orientaciones para determinar cuáles están respaldadas por evidencia y cuáles no.

Productos de Terapias Celulares
y Génicas Regulados (CGT)

Los productos de terapias celulares y génicas deben someterse a un riguroso proceso de evaluación de calidad, seguridad y eficacia bajo la supervisión de las agencias reguladoras competentes a nivel mundial.

Los productos de CGT aprobados y con evidencia comprobada se colocan a disposición del público únicamente después de que su calidad, seguridad y eficacia han sido demostradas mediante estudios clínicos cuidadosamente diseñados, ejecutados y supervisados, cuyos resultados son publicados en revistas científicas de prestigio con revisión por pares.

Los listados de productos aprobados pueden consultarse en los sitios web de las agencias reguladoras correspondientes (Apéndice 2) y la página web de recursos informativos del Comité de Ética en Terapias Celulares y Génicas (ECGT) del ISCT.

En Norteamérica, Europa, Australia y otras regiones, los productos de CGT generalmente se clasifican en:
• Aprobados para uso en ensayos clínicos, aún no comprobados.
• Aprobados para uso comercial, comprobados.

En Japón y otras regiones, los productos de CGT la clasificación puede incluir:
• Aprobados para uso en ensayos clínicos, aún no comprobados.
• Aprobados para uso comercial, comprobados.
• Autorizados para uso condicional, no comprobados.

Aprobado para uso comercial: corresponde a un producto que ha cumplido con todos los requisitos regulatorios, incluyendo evidencia clínica robusta generalmente hasta la Fase III), que demuestra su seguridad y eficacia. Puede ser comercializado y prescrito sin condiciones adicionales.

Autorizado para uso condicional: permite el uso de un medicamento en etapas más tempranas de lo habitual, sobre la base de evidencia clínica prometedora pero aún limitada (por ejemplo, estudios de Fase II). Este tipo de autorización suele aplicarse a enfermedades graves con necesidades médicas no cubiertas. Sin embargo, está sujeta a condiciones: el fabricante debe continuar los estudios (por ejemplo, completar los ensayos de Fase III) y reportar datos continuos de seguridad y eficacia. Se trata de una autorización temporal, que puede ser modificada o revocada en función de nueva evidencia.

Productos de Terapias Celulares
y Génicas No Regulados (CGT)

Un número creciente de empresas ha estado ofreciendo CGT no comprobadas directamente al público.

Estos productos suelen presentarse como seguros y eficaces para una amplia variedad de condiciones clínicas; sin embargo, con frecuencia existe una escasa evidencia científica que respalde tales afirmaciones. Además, en muchos casos se utiliza información falsa o engañosa para dar la apariencia de que estos productos están sustentados en bases científicas y evidencia sólida.

INDICADORES DE QUE UNA TERAPIA PODRÍA NO ESTAR COMPROBADA

CARACTERÍSTICAS DE LAS TERAPIAS NO COMPROBADAS

Las terapias no comprobadas suelen cumplir con algunos o todos los siguientes criterios:

Falta de un fundamento científico claro que sugira una posible eficacia




Ausencia de comprensión del mecanismo de acción o de la función biológica que respalde su uso clínico


Datos insuficientes de estudios in vitro, modelos animales o estudios clínicos respecto del de perfil de seguridad que sustente su uso en pacientes

Falta de un enfoque estandarizado para confirmar la calidad del producto y asegurar la consistencia en su fabricación, conforme a guías obligatorias.

Información insuficiente entregada a los pacientes para permitir un consentimiento informado adecuado.


Administración mediante métodos no estandarizados o no validados


Ausencia de supervisión, revisión y aprobación por parte de las agencias reguladoras nacionales competentes.

Cobro de pagos, frecuentemente elevados, por los tratamientos o por la participación en estudios clínicos ("pago por participar")

COMERCIALIZACIÓN DE PRODUCTOS DE CGT NO COMPROBADOS Y NO AUTORIZADOS

Los productos de terapias celulares y génicas (CGT) no comprobados suelen comercializarse de manera que aparentan estar respaldados por evidencia científica más sólida de la que realmente existe.

Estas estrategias de marketing se conocen colectivamente como:

“indicadores de legitimidad científica”

Estos indicadores de legitimidad científica suelen incorporarse en la publicidad dirigida directamente al consumidor, especialmente a través de redes sociales, y pueden incluso inducir a error a clínicos y otros prestadores de salud, llevándolos a optar por intervenciones no comprobadas sin considerar plenamente la falta de evidencia científica adecuada. Estas tácticas persuasivas van más allá de los testimonios de pacientes y el respaldo de celebridades.

Si bien estos "indicadores de legitimidad científica" pueden corresponder a características propias de investigaciones clínicas legítimas, ninguno de ellos, por sí solo constituye evidencia suficiente para establecer que una terapia novedosa es segura y eficaz. En este contexto, los prestadores de salud desempeñan un rol clave en la prevención del uso de terapias celulares y génicas (CGT) no comprobadas, dado que suelen ser una fuente de referencia para la población general al momento de buscar orientación.

EJEMPLOS DE TÁCTICAS A LAS QUE SE DEBE PRESTAR ATENCIÓN

¿Qué otras acciones pueden adoptar los prestadores de salud
para ayudar al público a evaluar las CGT?

01

Ayudar a los potenciales receptores a revisar la evidencia científica disponible, con el fin de determinar si el producto ha sido evaluado mediante estudios preclínicos y clínicos adecuados. Los sitios web que facilitan este análisis se incluyen en el Apéndice 1.

02

En ausencia de terapias celulares aprobadas y comprobadas para una condición específica, orientar a los posibles beneficiarios a identificar ensayos clínicos apropiados, que se estén desarrollando bajo un enfoque científico riguroso y con la debida supervisión regulatoria.

03

Reportar a la autoridad regulatoria competente, las asociaciones de pacientes y a las organizaciones/sociedades científicas como la ISCT y su Comité de Ética en Terapias Celulares y Génicas (ECGT) aquellas clínicas o empresas que realicen afirmaciones terapéuticas que no puedan ser sustentadas científicamente. Las asociaciones de pacientes y las organizaciones/sociedades científicas pueden difundir información que oriente a las personas hacia prestadores legítimos y las aleje de prácticas no éticas.

04

Ayudar a las personas perjudicadas por terapias celulares no comprobadas para que reporten estos eventos a las agencias reguladoras, las asociaciones de pacientes, a la ISCT y su comité ECGT, o otras sociedades científicas pertinentes. Mientras más actores participen en la difusión de esta información, mayor será la probabilidad de que llegue a quienes la necesitan. Se proporcionan mayores detalles sobre los mecanismos de notificación (Apéndice 3).

Further details on reporting are provided below (Appendix 3).

MECANISMOS DE NOTIFICACIÓN

En la desafortunada situación de que una persona haya sufrido daños tras recibir un producto CGT no comprobado, es fundamental que dicho evento sea reportado tanto a sus médicos tratantes y equipo de salud, como a las agencias reguladoras competentes (Apéndice 3).

Estas agencias no solo pueden registrar y monitorear estos eventos, sino también identificar y sancionar a prestadores y profesionales inescrupulosos.

RESUMEN

El uso de tratamientos basados en CGT no comprobados representa un riesgo no solo para las personas que los reciben, sino que también puede tener un impacto más amplio en sus familias y cuidadores.

Además, estas terapias no comprobadas pueden afectar negativamente el desarrollo de estudios legítimos orientados a generar nuevas terapias seguras y eficaces. En este contexto, la ISCT insta a los prestadores de salud a revisar cuidadosamente toda la información disponible y a mantenerse alerta frente a las características comunes de intervenciones no comprobadas, con el fin de emitir recomendaciones informadas sobre las CGT y, en última instancia, proteger a sus pacientes.

A continuación, se presenta una lista de organizaciones que pueden proporcionar información adicional.

APÉNDICE

Descargo de responsabilidad: Esta no es una lista exhaustiva. Si desea que la ISCT considere la inclusión de agencias regulatorias adicionales puede contactarse a través de sus canales oficiales..

Descargo de responsabilidad: Esta no es una lista exhaustiva. Si desea que la ISCT considere la inclusión de agencias regulatorias adicionales, puede contactarse a través de sus canales oficiales.